Conclusiones VIII Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras.

"Enfermedades Raras, un compromiso en Red"

1. La particular vulnerabilidad de los pacientes con EERR requiere que la autoridades sanitarias asuman una mayor proactividad para impedir la promoción comercial, distribución y venta de productos milagro y otros con escaso beneficio clínico, para evitar generar falsas expectativas de curación en los pacientes y cuidadores.

2. La financiación pública y privada de la investigación debe ser transparente y justificada. Es importante conocer los éxitos y los fracasos para poder seguir avanzando. Todos los pacientes requieren una sensibilidad única por parte de la sociedad civil y de las autoridades sanitarias.

3. Persiste una significativa desigualdad efectiva en el acceso real a los tratamiento de las EERR. Es preciso un esfuerzo especial para revertir esta situación.

4. El peregrinaje permanente en busca de un diagnóstico y tratamiento de los pacientes que aún no lo tienen, exige promover iniciativas encaminadas a interrelacionar investigadores y profesionales sanitarios en torno al estudio coordinado y compartido de pacientes no diagnosticados.

5. La futura adaptación de todos los registros existentes a mecanismos modernos e interoperables, junto a las garantías éticas y empoderamiento de los pacientes, será la clave de la aplicación eficiente de los resultados en investigación.

6. Las asociaciones de pacientes con EERR deben participar en el diseño y promoción de ensayos clínicos para adaptarlos a las condiciones reales. Los plazos exigidos por la investigación clínica deben ser convenientemente explicados a los pacientes y cuidadores a fin de favorecer la colaboración y coordinación.

7. Las asociaciones de pacientes con EERR deben adquirir la importancia ejecutiva y organizativa, participando dentro de la estructura oficial y científica, con el fin de atender a las necesidades de este colectivo y servir de comunicación con los pacientes para proporcionarles información rigurosa.

8. El Pacto por la Sanidad debería ser sustanciado con acciones ejecutivas concretas.